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专家共识划重点,阿夫凯泰成为症状性oHCM患者治疗选择的背后逻辑。
肥厚型(HCM)主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的或原因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病,以左心室受累常见[1]。HCM按左室流出道压力阶差分为梗阻性(静息/隐匿)和非梗阻性两类[1,2]。HCM治疗目标是缓解症状,改善心功能并降低猝死、心衰及心律失常风险。但长期以来治疗手段以缓解症状为主,难以从根本上纠正疾病的核心病理机制。随着心肌肌球蛋白抑制剂(CMIs)的问世,HCM治疗迎来从“对症”向“对因”转变的里程碑式突破。其中,阿夫凯泰(aficamten)作为第二代CMIs,凭借其独特的分子设计、优化的药动学特性和坚实的循证证据[2-5],正在成为临床实践中备受关注的新选择。本文结合最新发布的《心肌肌球蛋白抑制剂药物治疗专家共识》[2],系统解读阿夫凯泰的作用机制、临床优势及应用要点。
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